遺伝子治療は、遺伝性疾患、腫瘍性疾患、感染症の治療に大きな可能性を示していますが、臨床応用の前には包括的な前臨床安全性評価が依然として不可欠です。毒物学研究では、遺伝子治療製品の潜在的な副作用、体内分布、全体的な安全性が評価されています。利用可能な前臨床モデルの中で、非ヒト霊長類（NHP）は、遺伝的、生理学的、免疫学的にヒトと類似しているため、最もトランスレーショナルなモデルの 1 つとして広く考えられています。{{1}
NHP 毒性研究は、慎重に計画された投与戦略、臨床観察、実験室評価、組織病理学、分子分析、および画像化を通じて、遺伝子治療の安全性と生物学的影響を評価するように設計されています。げっ歯類のモデルと比較して、NHP はベクターの分布、免疫応答、長期的な導入遺伝子発現、潜在的な毒性に関する臨床的に関連性の高い情報を提供し、ヒトの転帰のより信頼性の高い予測をサポートします。-
最近の研究では、血友病や神経変性疾患などの疾患の遺伝子治療を評価する際の NHP の価値が実証されており、良好な安全性プロファイルを備えた持続的な治療用遺伝子発現が示されています。遺伝子治療技術が進化し続ける中、NHP モデルは依然として前臨床開発の重要な要素であり、投与戦略の最適化、安全性評価の改善、規制申請と臨床翻訳をサポートする堅牢なデータの生成に役立ちます。
