Prisys Biotechnology では、世界中で何百万人もの人々が罹患し、治療の選択肢が限られている CNS 疾患の RNA 治療分野のサポートに専念しています。当社は、siRNA、miRNA、ASO 療法などの低分子核酸医薬品は、CNS 疾患の根本原因を遺伝子レベルで標的とすることで、CNS 疾患の治療に革命をもたらす可能性があると考えています。
このページでは、最近出現した中枢神経系疾患に対する低分子核酸医薬の分野におけるいくつかのエキサイティングな開発とパートナーシップを紹介します。これらには次のものが含まれます。
アルン-アプリ、ADおよびCAAの重要な因子であるアミロイド前駆体タンパク質（APP）を標的とするRNAi療法。 ALN-APP は Alnylam が Regeneron と協力して開発しており、CNS 送達に Alnylam 独自の siRNA 結合プラットフォームを使用する最初の臨床段階のプロジェクトです。- ALN-APP は、単回投与後、初期 AD 患者の脳脊髄液（CSF）中の APP- 関連バイオマーカーの急速かつ持続的な減少を示し、CNS 疾患に対する RNAi 療法の実現可能性と有効性を実証しています。
DTxは、FALCON プラットフォームを使用した神経科学適応症に対する siRNA 療法の開発を専門とする RNA 療法会社です。 DTx は、前払い金 5 億ドルとマイルストン支払い 5 億ドルを含む 10 億ドルで Novartis に買収されました。 DTx には、まれな神経筋疾患であるシャルコー-マリー-歯病 1A 型（CMT1A）の治療法候補と、他の CNS 疾患に対する 2 つの前臨床プログラムがパイプラインにあります。 DTx の FALCON プラットフォームは、天然脂肪酸と siRNA を組み合わせて細胞への取り込みと生体内分布を強化し、FALCON-修飾 siRNA が肝臓以外の組織で病気の原因となる遺伝子を抑制することを可能にします-。
BIIB080、ADおよび他のタウオパチーの主な原因であるタウタンパク質を標的とするASO療法。 BIIB080 は、Ionis が Biogen と提携して開発しており、認知症と AD の臨床試験でテストされた最初の遺伝子サイレンシング療法です。 BIIB080 は、良好な忍容性と、24 週間の治療後の軽度 AD 患者の CSF における総タウおよびリン酸化タウのレベルの有意な低下を示しました。 BIIB080 は、タウタンパク質を標的とすることにより、AD およびその他のタウオパシーの進行を遅らせる可能性があります。
これらの例は、CNS 疾患に対する低分子核酸医薬品の威力と将来性を示しています。低分子核酸医薬品は抗体医薬品と比較して、標的のスクリーニングが早く、開発成功率が高く、作用機序がより直接的である。これらは、CNS疾患に苦しむ患者にとって、より効果的で耐久性のある解決策を提供する可能性があります。
前臨床 CRO 企業として、当社は中枢神経系薬剤の研究開発のためのサル疾患モデルを提供しています。我々は、AD、ALS、HD、FTD、MSなどのさまざまなCNS適応症に対応するさまざまなサルモデルを確立しました。当社は、これらのモデルで低分子核酸医薬品の有効性と安全性を評価するために、最先端の技術と方法を使用しています。---また、お客様の特定のニーズを満たすためにカスタマイズされたサービスとソリューションも提供します。
当社は、CNS疾患に対する革新的なRNA治療法を開発しているバイオ医薬品企業の信頼できるパートナーであることを誇りに思っています。新しい RNA 治療法の発見と開発を促進するという私たちの使命に、ぜひご参加ください。当社および当社のサービスの詳細については、当社の Web サイト (www.prisysbiotech.com) をご覧ください。
