血友病Aモデル

血友病は、凝固因子欠乏に起因する出血疾患のグループであり、重大な臨床的課題を引き起こしています。 Prisys Biotechnologies の NHP モデルは、血友病の病態生理学を研究するための効率的で制御された方法を提供します。モデルは抗 FVIII 抗体によって誘導されます。

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製品説明

血友病X リンクで継承されたものです出血性疾患異常または過剰な出血や血液凝固不良を引き起こします。

この状態の主なタイプは次のとおりです。血友病A(古典的血友病または第 VIII 因子欠損症としても知られています) および血友病 B (クリスマス病または第 IX 因子欠損症としても知られています) です。

血友病の現在の治療法は、組換えまたは血漿由来の凝固因子を使用したタンパク質置換です。遺伝子治療治療は活発な研究の源であり、将来が期待されています。

原因：血友病 A は、血液凝固カスケードの必須タンパク質である凝固第 VIII 因子をコードする F8 遺伝子の変異によって引き起こされる遺伝性疾患です。この変異により第 VIII 因子の欠損または機能不全が生じ、血液凝固障害が引き起こされます。血友病 A は X 連鎖劣性疾患であり、主に男性が罹患する一方、通常は女性がこの突然変異の保因者であることを意味します。血友病 A の重症度は、特定の変異とその結果として生じる第 VIII 因子活性のレベルによって異なり、重症例では、特に関節や筋肉への自然出血エピソードが見られることがよくあります。外傷や手術などの環境要因により、罹患者の出血が悪化する可能性があります。

血友病 A の診断には通常、第 VIII 因子レベルを測定する血液検査と、F8 遺伝子の変異を特定する遺伝子検査が含まれます。治療は主に補充療法で構成され、出血エピソードを管理するため、または自然出血を防ぐ予防措置として第 VIII 因子が投与されます。遺伝子治療の進歩により、この状態のより恒久的な解決策も期待されています。

血友病 A 研究に対する非ヒト霊長類 (NHP) モデルの利点:

1.遺伝的および生理学的相同性を近づける：NHP は、同等の凝固系を含め、ヒトと高度な遺伝的および生理学的類似性を共有しているため、血友病 A の分子および細胞メカニズムを研究するのに理想的です。この相同性は、特に新しい治療法や治療法の開発において、研究結果の翻訳の可能性を高めます。遺伝子治療。

2.長期的な影響を研究するためのより長い寿命:小型動物と比較して NHP の寿命が長いため、因子補充療法の長期転帰、関節損傷などの合併症、遺伝子治療アプローチの持続性など、血友病 A の慢性的側面の研究が可能になります。

3.免疫学的適合性:NHP はヒトの免疫系によく似た免疫系を持っているため、第 VIII 因子補充療法や遺伝子療法に対する免疫応答をテストするのに価値があります。これは、血友病 A の治療における主要な合併症である阻害剤の開発を理解するために特に重要です。

4. 治療法開発のトランスレーショナルバリュー:NHP は、特に遺伝子治療などの高度な治療アプローチにおいて、前臨床研究から臨床試験への橋渡しにおいて重要なモデルとして機能します。彼らのより大きな体サイズと同様の生理機能により、人間により関連した治療薬の送達方法と用量のテストが可能になります。

血友病Aのマウスモデルと比較したNHPモデルの利点研究:

1.より近い遺伝的および凝固システムの類似性:NHP はマウスよりもヒトに近い凝固系を持っているため、血友病 A の病態生理学を研究したり、第 VIII 因子補充や遺伝子治療などの治療の有効性をテストしたりするためのより正確なモデルとなります。

2.免疫応答のより良いモデル:NHP は、血友病 A 管理における重大な合併症である阻害剤の開発など、第 VIII 因子治療に対するヒトの免疫応答を研究するためのより予測的なモデルを提供します。対照的に、マウスはヒトの免疫系を適切に模倣しないことが多く、研究結果の関連性が限定されます。

3.遺伝子治療研究とのより大きな関連性:NHP モデルは、サイズが大きく、遺伝子構造がより人間に似ているため、血友病 A に対する遺伝子治療アプローチのより正確な評価を提供します。これには、研究がより困難な治療遺伝子の送達、統合、および長期発現の評価が含まれます。マウスでは効果的です。

4.治療薬の投与と送達の臨床翻訳:NHP はサイズが大きく、生理学的にヒトに近いため、遺伝子治療で使用されるウイルスベクターなどの治療薬の投与および送達システムをより正確にテストできます。これは、前臨床研究からヒト臨床試験にスケールアップする場合に特に重要であり、NHP モデルからの発見はマウスモデルからの発見よりも適用できることがよくあります。