このマイルストーンは、神経疾患に対する細胞療法の臨床応用における重要な前進を示すものであり、革新的な治療法を臨床に向けて前進させる上で複数の関係者が連携して取り組むことの価値を浮き彫りにします。
てんかん治療のメカニズム-主導型アプローチの進歩
てんかんは複雑で蔓延している中枢神経系 (中枢神経系/神経学) かなりの割合の患者が既存の薬理学的治療に対して限定的な反応を示している障害。その結果、明らかに満たされていない医療ニーズが残っています。
近年、細胞療法に基づくアプローチがこの分野で有望な戦略として浮上しています。{0} UX-GIP001 は人工多能性幹細胞 (iPSC) プラットフォームに基づいて開発されており、ヒト多能性幹細胞が in vitro で定義された機能特性を持つ神経前駆細胞に分化します。このアプローチは、てんかんに関連する異常な神経回路を調節するように設計されており、治療介入のためのメカニズム主導の経路を提供します。-
このプログラムを進めていく中で、プリシス・バイオテック非ヒト霊長類（NHP）モデルと CNS{1}} を対象とした投与技術における経験を活用して、脳内送達研究をサポートすることで非臨床段階に貢献しました。
Prisys Biotech の非ヒト霊長類（NHP）研究能力{0}
包括的な NHP 疾患モデル ポートフォリオ
非ヒト霊長類（NHP）は、遺伝学、生理学、免疫系においてヒトと高い類似性を有しており、人類との関連性が高い。{0}トランスレーショナル-リサーチ-センター。 Prisys Biotech は、次のような臨床関連性の高い 40 以上の疾患モデルを確立しました。
- 神経障害:脳虚血性脳卒中/MCAO, パーキンソン病、急性および慢性痛みのモデル
- 免疫学と炎症:関節リウマチ/CIA, アトピー性皮膚炎, 喘息, 乾癬, 炎症性腸疾患
- 代謝疾患および腎臓疾患:腎線維症/うお、NASH / NAFLD, 2型糖尿病、肥満
- 呼吸器疾患: 特発性肺線維症 (IPF)、急性肺炎症
- 血液学および循環器疾患: 出血/貧血モデル、血栓症 (AV-V シャント), 急性心筋梗塞
トランスレーショナルリサーチのためのコアテクノロジープラットフォーム
前臨床研究と臨床応用の間のギャップを埋めるために、Prisys Biotech は強力な翻訳価値を持つ一連の独自のプラットフォームを開発しました。
iMRI-NHP における誘導型脳内送達プラットフォーム
Prisys はリアルタイムを確立しました。-MRI-中枢神経系研究のためのガイド付き薬物送達NHPでは。 ClearPoint® ニューロ ナビゲーション システムによってサポートされているこのプラットフォームにより、ミリメートル未満の軌道計画と脳領域の正確なターゲット設定が可能になります。{1}
この研究では、対流-拡張配信 (CED) テクノロジーこれにより、継続的な低速度陽圧注入が可能になり、脳組織内に局所的な対流場が生成されます。{0}{1}これにより、治療薬の体積分布が容易になり、標的部位での適用範囲と均一性の両方が向上します。
このシステムを術中 MRI と組み合わせることで、注入位置と分布のリアルタイムの視覚化と検証が可能になり、手順の制御と再現性が向上します。{0}
臨床-グレードのマルチモーダル画像プラットフォーム
プリシスは、臨床画像処理このセンターは、一流病院の経験豊富な放射線科医によって指導されています。- MRI、CT、デジタルサブトラクション血管造影 (DSA) を備えたプラットフォームは、薬物分布と薬物分布の定量分析のための高度なイメージングプロトコルをサポートします。薬物動態学 (PK)、画像バイオマーカーを介したターゲット関与の間接的な評価も可能です。
AI- ベースのマーカーレス 3D 行動分析システム (BehaviorAtlas®)
プリシスが開発したのは、AI- ベースの NHP 行動分析システムNHP向け。このプラットフォームにより、運動機能障害、歩行異常、疼痛関連行動の長期非侵襲的モニタリングと定量的分類が可能になり、パーキンソン病や疼痛モデルなどの神経疾患研究に多次元の有効性データが提供されます。--
ユニクセルバイオテクノロジーについて
2021 年に設立された UniXell Biotechnology は、主に神経疾患に重点を置き、iPSC ベースの細胞療法製品の開発に注力しています。{1}同社は臨床翻訳に向けたパイプラインを積極的に推進し、革新的な治療戦略を模索しています。
プリシス・バイオテックについて
Prisys Biotech は、革新的な医薬品開発のための非ヒト霊長類（NHP）モデルとトランスレーショナルリサーチ サービスの提供に注力しています。{0}同社が注力しているのは、NHP 神経科学研究および高度なイメージング プラットフォーム。イメージング誘導テクノロジーと生体内機能を統合し、細胞治療や遺伝子治療を含む複雑な生物製剤の非臨床評価をサポートします。{0}
よくある質問
Q: UX-GIP001 IND 承認の重要性は何ですか?
A: FDA と CDE の両方からの UX{0}}GIP001 の IND 承認は、UniXell Biotechnology にとって大きなマイルストーンとなり、同社のてんかんに対する iPSC- 由来細胞療法が米国と中国の両方で臨床研究に入ることが可能になりました。
Q: Prisys Biotech は UX{0}}GIP001 プログラムをどのようにサポートしましたか?
A: Prisys Biotech は、NHP モデルに関する専門知識を提供し、対流強化送達 (CED) を使用した MRI ガイド付き脳内送達研究を実行することで非臨床開発をサポートしました。{0}{1}
Q: Prisys Biotech は CNS 研究にどのような独自の技術を提供していますか?
A: Prisys は、iMRI- 誘導定位送達プラットフォーム、体積分布用の CED テクノロジー、臨床-グレードのマルチモーダル画像センター、AI- 駆動の 3D 行動分析システム (BehaviorAtlas®) を提供しています。
